Νέα θεραπεία για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α. Η πρώτη θεραπεία που μειώνει σημαντικά τις αιμορραγίες που χρήζουν αντιμετώπισης. Σε σύγκριση με προηγούμενη αγωγή προφύλαξης με τον παράγοντα VIII.
Η μοναδική θεραπεία προφύλαξης που μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως και με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα.
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του emicizumab έχουν αναδειχθεί σε ένα από τα μεγαλύτερα προγράμματα εγκριτικών μελετών για την αιμορροφιλία τύπου Α.
Το emicizumab, μία νέα θεραπεία με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα, για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α. Χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως θεραπεία προφύλαξης ρουτίνας από τα αιμορραγικά επεισόδια.
Αποτελεί την πρώτη θεραπεία νέας γενιάς, για άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς, εδώ και 20 σχεδόν χρόνια!
Το emicizumab μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες και αποτελεί τη μοναδική θεραπεία προφύλαξης. Που μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως και με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα σε όλα τα άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α για τα οποία ενδείκνυται, συμπεριλαμβανομένων των ατόμων με αναστολείς του παράγοντα VIII. Οι τρεις διαφορετικές επιλογές δοσολογίας (μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες) εκτιμάται ότι θα προσφέρουν στα άτομα με αιμορροφιλία Α τη δυνατότητα να κάνουν, σε συνεργασία με τον γιατρό τους, την καλύτερη επιλογή για αυτούς, με βάση τον τρόπο ζωής τους και τις προτιμήσεις τους.
Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή της αιμόστασης, η οποία οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα VIII. Πρόκειται για βλάβη στο μηχανισμό πήξης γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες. Η βαρύτητα της κατάστασης του ασθενούς σχετίζεται με το ποσοστό έλλειψης του παράγοντα VIII. Η συχνότητα εμφάνισης αιμορροφιλίας Α υπολογίζεται σε 1 πάσχοντα ανά 10.000 γεννήσεις. Στην Ελλάδα σήμερα υπολογίζεται ότι υπάρχουν 855 άτομα με αιμορροφιλία Α.
Σχετικά με την αιμορροφιλία Α :
Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια κληρονομική, σοβαρή διαταραχή κατά την οποία το αίμα του ανθρώπου δεν πήζει φυσιολογικά, γεγονός που οδηγεί σε μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες. Η αιμορροφιλία A πλήττει περίπου 320.000 άτομα παγκοσμίως, 50-60% περίπου των οποίων πάσχει από διαταραχή βαριάς μορφής. Τα άτομα με αιμορροφιλία Α παρουσιάζουν είτε έλλειψη είτε ανεπαρκή συγκέντρωση μιας πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII. Σε ένα υγιές άτομο, σε περίπτωση αιμορραγίας, ο παράγοντας VIII συνενώνει τους παράγοντες πήξης IXa και X, το οποίο αποτελεί ένα καίριο βήμα στον σχηματισμό ενός θρόμβου αίματος, ώστε να σταματήσει η αιμορραγία.
Ανάλογα με τη βαρύτητα της διαταραχής, τα άτομα με αιμορροφιλία A μπορεί να αιμορραγούν συχνά. Ειδικά στις αρθρώσεις ή τους μύες. Αυτές οι αιμορραγίες μπορεί να αποτελούν σημαντικό πρόβλημα υγείας, καθώς συχνά προκαλούν πόνο και μπορούν να οδηγήσουν σε χρόνιο οίδημα, παραμόρφωση, μειωμένη κινητικότητα και, μακροπρόθεσμα, σε βλάβη των αρθρώσεων. Μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των θεραπειών υποκατάστασης του παράγοντα VIII. Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού, οι οποίοι δεσμεύονται στον παράγοντα υποκατάστασης VIII και παρεμποδίζουν την αποτελεσματικότητά του, καθιστώντας δύσκολη, εάν όχι αδύνατη, την επίτευξη ενός επιπέδου συγκέντρωσης του παράγοντα VIII επαρκούς για τον έλεγχο της αιμορραγίας.
Σχετικά με το emicizumab:
Το emicizumab είναι ένα αντίσωμα διπλής ειδικότητας κατευθυνόμενο στον παράγοντα IXa και τον παράγοντα X. Έχει σχεδιαστεί για τη συνένωση του ενεργοποιημένου παράγοντα IX με τον παράγοντα X, δηλαδή των πρωτεϊνών που είναι απαραίτητες για την ενεργοποίηση της φυσιολογικής αλληλουχίας της πήξης και την επαναφορά της διαδικασίας πήξης του αίματος για άτομα με αιμορροφιλία Α. Το emicizumab είναι θεραπεία προφύλαξης και μπορεί να χορηγηθεί ως υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ένεση ενός έτοιμου για χρήση διαλύματος μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Το emicizumab έχει μελετηθεί στο πλαίσιο ενός από τα μεγαλύτερα προγράμματα κλινικών δοκιμών σε άτομα με αιμορροφιλία τύπου A με και χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII, συμπεριλαμβανομένων τεσσάρων μελετών φάσης III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 και HAVEN.
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ
Αφιέρωμα : ΤΟΛΗΣ ΒΟΣΚΟΠΟΥΛΟΣ – Τα δύσκολα χρόνια πριν την καταξίωση!
Η μαγική δίαιτα που έκανε η Αλίκη Βουγιουκλάκη
Η Αλίκη του καλοκαιριού (Φωτογραφίες και δηλώσεις της αξέχαστης σταρ)
Το τελευταίο αντίο στον Τόλη Βοσκόπουλο και Βοσκόπουλος: Σπαρακτικές εικόνες, Κηδεία με το τραγούδι «Ανεπανάληπτος»
Ακολουθείστε το Koitamagazine.gr στο Google news και μάθετε πρώτοι όλα τα καλλιτεχνικά νέα!
